干细胞与再生医学在药物临床试验层面呈现快速发展态势，全球范围内针对多种难治性疾病的疗法开发取得显著进展，截至2025年，全球约有29种干细胞相关药物获批，适应证覆盖脊髓损伤、克罗恩病等。我国于2025年1月批准首款干细胞药物“艾米迈托赛注射液”，用于治疗激素难治性消化道移植物抗宿主病（aGVHD），成为国内该领域突破性进展。

　　根据技术路径分化潜能主要为3类，包括全能干细胞（如受精卵）、多能干细胞（如胚胎干细胞、诱导多能干细胞）、多潜能或者寡能干细胞（如造血干细胞、间充质干细胞）。其中间充质干细胞（MSC）：在再生医学和免疫调节中表现突出，截至2025年4月底，中国120余项默示许可的临床试验中，MSC类占比最高，如肌肉骨骼疾病、血管疾病、神经系统及呼吸道疾病等。

　　2024年天士力医药集团股份有限公司与上海市东方医院合作的人脐带间充质干细胞注射液（HucMSCs注射液）获国家药监局批准开展临床试验，作为我国自主研发的全球首个干细胞-外科联合疗法（CABG联合人脐带间充质干细胞）治疗慢性心力衰竭，该创新治疗方案通过心肌内注射干细胞促进梗死区域血管新生与心肌细胞再生，为终末期慢性心衰患者提供了基于组织工程与再生医学的新型治疗范式。此次获批标志着我国在干细胞治疗心血管疾病领域实现从基础研究向临床转化的重大突破，并跻身国际创新治疗体系的核心梯队。

　　心力衰竭被称为“心血管疾病的最终战场”，传统治疗如同在湍急河流中修筑堤坝：药物延缓病情恶化，冠状动脉旁路移植术（CABG）重建血流通道，但溃坝的根源——坏死的心肌细胞始终无法再生。据统计，我国心衰患者5年死亡率超过50%，这一冰冷数字背后，是医学界长达数十年的困局。

　　国际医学期刊《柳叶刀》曾报道了世界第一例干细胞治疗心脏病的临床试验。65岁的迈克·琼斯患有充血性心力衰竭，2009年7月，琼斯成为世界上第一位接受干细胞移植治疗的心力衰竭病人。治疗前琼斯几乎不能爬楼梯，而如今他可以自如地劈柴，在自己9英亩的庭院中清理掉落的树枝。他的“心脏射血分数”已经从治疗前的20%，提升到接受治疗两年之后的40%。

　　HucMSCs注射液的诞生，打破了僵局。该药物基于东方医院科研团队建立的标准化脐带间充质干细胞培养体系开发，其创新性体现在摒弃传统细胞替代治疗路径（即依赖干细胞直接分化为心肌细胞），转而利用干细胞旁分泌功能构建多维度治疗体系。该药物通过临床前研究验证了其作用机制：HucMSCs注射液可通过旁分泌作用促进巨噬细胞向修复性极化、直接促进血管生成和抑制炎症反应等方面发挥心肌修复及心衰治疗作用。

　　更令人振奋的是治疗策略的创新。HucMSCs注射液的给药时机与CABG手术完美契合：外科医生在搭桥过程中，将细胞注射液直接注入缺血心肌区域。这种“血运重建+细胞修复”的双重保障，让治疗效果产生指数级提升。

　　HucMSCs注射液的临床获批，不仅是科学突破，更是监管科学的里程碑。国家药监局（NMPA）在审评过程中，以“科学证据优先”原则破解了困扰行业多年的争议：基于详实的单细胞测序数据，首次将MSCs明确定义为“基质细胞药物”而非传统干细胞，这一分类既契合其生物学特性，又为后续同类药物开发扫清制度障碍。

　　这种创新审评模式，折射出中国生物医药产业的深层变革。我国监管科学体系在生物医药创新领域展现出显著前瞻性，海南博鳌乐城先行先试+全过程监管的创新政策范式，为干细胞技术临床转化构建了制度性通道。

　　过去十年，国内细胞治疗领域从依赖进口技术到建立自主标准，从仿制跟随到源头创新。如今，中国已成为全球第二大干细胞临床试验国家，在心肌修复、神经再生等赛道形成较大优势。

　　站在2025年的节点回望，中国干细胞药物的崛起之路，恰似一场精心编排的交响乐：基础研究的突破奏响序曲，监管科学的创新奠定节拍，产业转化的实践汇成华章。对于数千万心衰患者而言，HucMSCs注射液不仅是一管药剂，更是一束照进现实的生命之光。

　　从基础研究到产业转化，中国正以“源头创新+制度突破”双轮驱动，重塑全球干细胞治疗格局。随着HucMSCs注射液等药物的推进，心衰治疗或将从“延缓衰退”转向“主动再生”，为数千万患者带来生命希望。

　　现任上海市东方医院（同济大学附属东方医院）心脏大血管外科主诊组组长，主任医师，副教授，硕士生导师，外科学博士。主要研究方向为干细胞治疗心衰的临床研究，主动脉瘤的复合杂交手术。兼任上海市医学会心脏大血管外科专科分会青年委员、上海市医师协会心血管外科分会委员、中国中西医结合学会干细胞与再生医学专业委员会全国委员、上海市生物工程学会细胞治疗专业委员会委员、《中国心血管病研究杂志》编委会委员、中国研究型医院神经再生与修复专业心脏重症脑保护学组全国委员。主持完成市局级课题1项，浦东新区人才计划1项，院内课题1项，发表SCI论文8篇。获得上海市科学技术进步奖三等奖1项，上海市医学科技奖三等奖1项，上海市医学科技奖二等奖1项，浦东新区科学技术奖1等奖一项。

　　现任北京协和医学院长聘教授，曾任国家心血管病中心副主任、中国医学科学院阜外医院副院长、心内科和冠心病中心主任，长期从事提高骨髓间充质干细胞（MSC）及其外泌体治疗急性心肌梗死（AMI）效果及机制探索研究。针对干细胞移植在心梗（MI）区滞留率和存活率低，疗效差的国际难题，原创“土壤种子”假说，利用他汀抗炎及降脂外效应，给患者口服治疗后（施肥MI区），使左心室射血分数（LVEF）提高12.6%；预处理优质MSC种子，赋予其靶向归巢和抗凋亡能力，形成高能MSC，最终使LVEF提高15%; 其分泌的外泌体也提高27%。针对自体高能MSC临床不能随时使用的难题，探索并完成了异体高能MSC临床前研究，结果证明其有效安全，临床转化和产业价值巨大。

　　原标题：《基于干细胞的再生医学在慢性心力衰竭中的治疗进展——中国学者引领国际研究前沿》

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